Ученые недавно обнаружили новый способ остановить гибель нервных клеток, который может помочь при наиболее распространенных формах болезни двигательных нейронов и фронтотемпоральной деменции. Этот метод может изменить существующие методы лечения этих нейродегенеративных заболеваний.
Исследование, опубликованное в журнале Science Translational Medicine, посвящено использованию пептида, который может блокировать путь мутантных повторяющихся молекул РНК. Когда эти блуждающие молекулы мигрируют из клеточного ядра во внешнюю цитоплазму, они производят токсичные повторяющиеся белки, которые разрушают нервные клетки и приводят к болезни двигательных нейронов (БДН) и дегенерации фронтотемпоральной деменции (ДЛД).
Исследователи ранее обнаружили, что смещение проблемной РНК, скопированной с гена C90RF72, являющегося наиболее распространенной причиной МДД и ДЛД, вызвано чрезмерным сплайсингом клеточного транспортера SRSF1. Новый пептид, состоящий из собранной цепочки небольших аминокислот, проникает в клетки и связывается с транспортером SRSF1, блокируя его экспорт. В клинических испытаниях на плодовых мушках ученые наблюдали улучшение нейрофункции, когда этот клеточный путь был заблокирован.
Исследователи утверждают, что пептид можно вводить перорально или с помощью назального спрея, предназначенного для проникновения в мозг, пациентам с БДН и ДЛД. БДН и ДЛД - изнурительные и смертельные заболевания, при которых практически нет лечения, способного остановить быструю дегенерацию. Это исследование открывает путь к испытаниям на людях и разработке неинвазивного, целенаправленного и эффективного медицинского вмешательства в недалеком будущем.
Подписывайтесь на «Гродно 24» в Дзен Новости и на наш канал в Дзен