В США утверждено применение препарата Casgevy, основанного на технологии редактирования генов CRISPR. Об этом сообщается в официальном заявлении Американского управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).
Отмечается, что данное лекарство будет использоваться для лечения серповидноклеточной анемии, генетического расстройства, влияющего на структуру белка гемоглобина в крови. По статистике, около 100 тысяч человек в США страдают от этого наследственного заболевания.
В публикации подчеркивается, что генная терапия предоставляет возможность более точного и эффективного лечения, особенно для пациентов с редкими заболеваниями, для которых существующие методы лечения ограничены.
Ранее научный портал SciTechDaily сообщил о новом методе лечения, выявленном учеными из Базельского университета, который может оказаться эффективным для восстановления слуха. Исследователи предполагают, что воздействие на сигнальные пути, регулирующие функцию сенсорных клеток слуха, может привести к восстановлению естественной слуховой функции.