ЕС одобрил первую в мире генную терапию для детей

ЕС одобрил первую в мире генную терапию для детей

Первая генная терапия для спасения детей, разработанная итальянскими учеными и компанией GlaxoSmithKline (GSK), рекомендована к одобрению в Европейском Союзе

В терапии используются инновационные технологии для исправления плохих генов.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) объявило в пятницу, что одобрило терапию под названием «Стримвелис». Это относится к очень немногим детям, страдающим т. Н. ADA-SCID (дефицит фермента аденозиндезаминазы, комбинирина с острым иммунодефицитом), для которого невозможно найти донора костного мозга.

Около 15 детей в год рождаются в Европе с этим чрезвычайно редким генетическим заболеванием, которое не позволяет организму вырабатывать определенный тип белых кровяных телец. Дети редко живут более 2 лет, если их иммунная система не будет восстановлена ??с помощью надлежащей трансплантации костного мозга. ТКИД иногда называют «болезнью мыльных пузырей», потому что они рождаются с такой слабой иммунной системой, что им приходится жить в изоляторе с полностью стерильной окружающей средой.

Ожидается, что Стримвелис получит официальное разрешение от Европейской комиссии в течение нескольких месяцев. Это будет вторая генная терапия в ЕС после Glybera от UniQure, которая лечит редкое заболевание крови у взрослых.

В Соединенных Штатах Федеральное управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) еще не одобрило генные методы лечения, но ряд биотехнологических компаний, таких как Bluebird Bio, уже разрабатывают аналогичные продукты. Другие компании, такие как Bristol-Myers Squibb, также работают в этом секторе.

Генная терапия разрабатывалась четверть века, но имела неоднозначный успех. В средствах массовой информации широко освещались случаи смерти в Соединенных Штатах в 1999 году, а также катастрофические клинические испытания в конце 1990-х и начале 21 века. Однако теперь все больше и больше оптимизма накапливается благодаря более совершенным методам встраивания замещающих генов в клетки.


Подписывайтесь на «Гродно 24» в Дзен Новости и на наш канал в Дзен

Поделись публикацией

Самые популярные публикации


Следи за нами в социальных сетях