Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в понедельник одобрило лечение болезни Альцгеймера компанией Biogen , открыв первое новое лекарство от этой болезни почти за два десятилетия.
Препарат, который ранее был известен как адуканумаб, но будет продаваться под торговой маркой Aduhelm, предназначен для разрушения липкого налета, который накапливается в мозгу людей с болезнью Альцгеймера. Ученые предположили, что это вещество убивает клетки мозга и вызывает потерю памяти, которая характеризует болезнь.
В клинических испытаниях Адухельм снизил уровень этих бляшек, но окончательно не было показано, что он улучшает память и познавательные способности. FDA одобрило лекарство по специальной ускоренной схеме, которая позволяет использовать лекарства, которые с достаточной вероятностью будут полезны для пациентов, даже если есть неуверенность в том, насколько хорошо они действуют.
Консультативный комитет FDA сказал в ноябре , что тесты биогенных потерпели неудачу , чтобы показать , что препарат эффективно лечить болезнь Альцгеймера. FDA обычно следует советам своих консультативных комитетов.
«Было много публичных дебатов по поводу того, следует ли утверждать Адухельм. Как это часто бывает, когда дело доходит до интерпретации научных данных, экспертное сообщество предлагает разные точки зрения», - д-р Патриция Каваццони, директор Центра оценки лекарств FDA. и Research, говорится в заявлении в понедельник.
«Агентство пришло к выводу, что преимущества Aduhelm для пациентов с болезнью Альцгеймера перевешивают риски терапии».
Около 6 миллионов американцев страдают болезнью Альцгеймера, а это означает, что рынок этого препарата может быть значительным.
Компания Biogen не сообщила, сколько будет взиматься плата за лечение. Аналитики Citi и SVB Leerink подсчитали, что Aduhelm может принести от 10 до 12 миллиардов долларов годового дохода. Компания Biogen инвестировала более 2 миллиардов долларов США в разработку адуканумаба и других экспериментальных препаратов от болезни Альцгеймера.
Акции Biogen выросли на 58% до 450,62 долларов США после принятия решения об утверждении, в результате чего рыночная стоимость компании составила около 69 миллиардов долларов США.
Хотя клиническое испытание показало, что Адухельм работал с подгруппой участников, FDA позволит широко использовать это лечение. Пациентам потребуется сканирование мозга для выявления небольших кровоизлияний, известных как аномалии визуализации, связанные с амилоидом, или ARIA.
Ни Biogen, ни FDA не сообщили, когда он станет доступен.
Трудный путь адуканумаба к FDA чуть не закончился провалом 2 года назад
Заявка Biogen в FDA зависела от двух идентичных клинических испытаний на поздней стадии, которые были закрыты в начале 2019 года после того, как промежуточный анализ показал, что они, скорее всего, потерпят неудачу.
Но Biogen не сократил свои потери; компания продолжила анализ данных. Примерно шесть месяцев спустя компания Biogen удивила фармацевтическую промышленность , объявив, что часть участников одного из испытаний показала положительные признаки. По словам компании, уровень амилоидных бляшек у участников снизился, а их способность запоминать слова, запоминать жизненные события, готовить еду и выполнять другие повседневные задачи улучшилась.
Эти результаты испытаний легли в основу заявки Biogen FDA, но также были включены данные другого неудавшегося испытания на поздней стадии и другого испытания на ранней стадии. Отдельные результаты испытаний на поздней стадии или третьей фазе были предметом разногласий во время обзора препарата FDA.
Дэвид Кнопман, невролог, принимавший участие в клинических испытаниях Biogen, в прошлом году призвал биотехнологическую фирму провести новое исследование на поздней стадии, заявив, что данные, представленные Biogen, не доказывают, что препарат помогает пациентам.
«Совершенство может быть врагом хорошего, но для адуканумаба доказательства даже не считаются« хорошими »», - написал он в FDA в октябре .
«Вопреки надежде, что адуканумаб поможет пациентам с болезнью Альцгеймера, данные показывают, что он никому не принесет улучшения, он нанесет вред некоторым из тех, кто подвергся воздействию, и потребует огромных ресурсов».
Консультативный комитет, в который вошли исследователи, клиницисты и биостатист, в основном заявил, что аргумент Biogen в пользу одобрения полон дыр. Но официальные лица FDA заявили, что они нашли данные успешного испытания третьей фазы «надежными и исключительно убедительными» и определили, что положительные результаты испытаний могут подтвердить заявку Biogen.
Biogen потратила 2 миллиарда долларов на разработку лекарств от болезни Альцгеймера за последние 5 лет.
Брайан Абрахамс, аналитик RBC Capital Markets, оценил в январе, что у Biogen есть 15-процентная вероятность одобрения FDA. Другие поместили шансы Biogen ближе к 40 или 60 процентам, ссылаясь на случаи, когда FDA одобряло продукты для лечения ранее неизлечимых заболеваний.
Эти шансы выглядели еще лучше после того, как FDA перенесло крайний срок принятия решения на 7 июня с 7 марта. Продление крайнего срока обычно приводит к одобрению, заявили аналитики в январе.
Группы защиты интересов пациентов также поддержали одобрение, сославшись на отсутствие вариантов для пациентов. Последний полностью новый препарат от болезни Альцгеймера, Namenda, был одобрен в 2003 году для людей с умеренными и тяжелыми формами болезни. Другие препараты, появившиеся на рынке с тех пор, представляют собой комбинации новых и существующих продуктов.
Поле болезни Альцгеймера было заполнено неудачными испытаниями, что привело к тому, что несколько крупных фармацевтических компаний прекратили свою работу в этой области .
Согласно финансовой отчетности, за последние пять лет компания Biogen потратила не менее 2 миллиардов долларов на разработку трех потенциальных препаратов. Один из этих препаратов был отложен в 2019 году из-за плохих результатов испытаний, а другой, BAN2401, все еще тестируется партнером Eisai.
Стратегия Biogen по нацеливанию на липкую амилоидную бляшку была нарушена отказом от лекарств после отказа от лекарств других компаний. Теория получила некоторую поддержку в январе, когда Эли Лилли сообщил об успехе с препаратом, нацеленным на амилоид, в исследовании второй фазы.
Но большинство фармацевтических компаний, все еще работающих над лечением болезни Альцгеймера, оставили аргумент об амилоиде позади, вместо этого нацелившись на другие неврологические элементы в надежде вылечить болезнь.
Подписывайтесь на «Гродно 24» в Дзен Новости и на наш канал в Дзен